萨雷普塔违抗 FDA 停止基因疗法出货的命令，尽管患者死亡人数持续上升。

萨雷普塔疗法公司（Sarepta Therapeutics）公开违抗了美国食品药品监督管理局（FDA）的一项罕见要求，即在确认第三名患者死亡后，立即暂停其基因疗法Elevidys的所有出货。这家生物制药公司的拒绝标志着与该联邦机构之间一场极不寻常的对峙，加剧了对其主导的杜氏肌营养不良症治疗药物的审查。 FDA于上周五晚些时候披露，它已与萨雷普塔公司会面并正式要求停止销售，声明“该公司拒绝执行”。尽管FDA拥有强制将药物从市场撤下的权力，但此类程序通常旷日持久。通常情况下，公司会遵守机构的非正式要求，因此萨雷普塔公司的立场严重偏离了常规做法。 FDA局长马蒂·马卡里（Marty Makary）强调了该机构对患者安全的承诺，他宣称：“我们支持为未满足的医疗需求提供药物，但当出现严重安全信号时，我们不惧怕立即采取行动。” 然而，萨雷普塔公司坚称，其内部科学审查未发现针对处于疾病早期阶段的年轻杜氏患者的“新的或改变的安全信号”，公司打算继续为他们提供Elevidys。该公司表示愿意与FDA进行持续的讨论和信息共享。 Elevidys是首个在美国获批用于治疗致命肌肉萎缩症——杜氏肌营养不良症的基因疗法，自2023年加速批准以来一直面临争议。这一最新进展是在两名接受该疗法的青少年死亡之后发生的，这导致萨雷普塔公司上个月停止了针对年龄较大杜氏患者的出货。 新确认的第三例死亡涉及一名51岁的患者，他参与了一项针对另一种形式肌营养不良症的实验性基因疗法试验。萨雷普塔公司于6月20日向FDA报告了这起死亡事件，促使该机构暂停了该特定试验。所有三名患者的死亡都与肝损伤有关，这是萨雷普塔公司处方信息中列出的已知副作用。 雪上加霜的是，本周早些时候萨雷普塔公司宣布将在药物标签上添加醒目警告，并裁员500人，约占其员工总数的三分之一。华尔街分析师批评该公司在这些公告中未披露第三名患者的死亡。萨雷普塔公司的股价周五暴跌超过35%，反映出投资者的高度担忧。

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