FDA扭转决定，批准赛瑞普塔杜氏肌营养不良基因疗法用于更年轻患者。

美国食品药品监督管理局（FDA）周一宣布，在一项重大而迅速的逆转中，已批准Sarepta Therapeutics恢复其用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法Elevidys的供货。该决定尤其适用于仍能行走的较年轻的杜氏肌营养不良症患者。 此举是在该疗法分发被短暂自愿暂停后做出的。FDA表示，将继续与Sarepta就非步行患者的治疗进行合作，这部分治疗在报告了两例死亡事件后仍处于自愿暂停状态。

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