FDA官员暗示萨雷普塔搁置的杜氏肌营养不良症疗法艾利维迪斯前路坎坷。

据美国食品药品监督管理局（FDA）一位高级官员透露，赛瑞普塔治疗公司（Sarepta Therapeutics）用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法Elevidys，在重新上市方面面临严峻挑战。该疗法此前因严重的安全性问题被暂时撤回，其中包括与两名患者死亡相关的肝损伤。 这位匿名向STAT透露的FDA官员将Elevidys的恢复上市之路形容为“艰巨而险峻”，并表示该疗法的许可可能被吊销。该官员对赛瑞普塔能否证明新的安全规程能有效减轻此前发现的风险表示怀疑。“当一个东西已经被证明不安全时，你如何证明它是安全的？”该官员质疑道，强调了赛瑞普塔必须克服的巨大障碍。

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